Projekt stanowi studium wykonalności dotyczące rozwoju krajowej infrastruktury cyfrowej w celu wspierania adaptacyjnych badań klinicznych i „gotowych do przeprowadzenia” badań kohortowych historii naturalnej w zakresie szeregu rzadkich chorób.
Badanie cyfrowe to rozwiązanie typu open source, które poprawi wydajność i bezproblemowo przechwytuje dane zgłaszane przez pacjentów w ramach oceny leku poprzez rejestrację do badania i gromadzenie danych. Ustanowi powiązanie wprowadzanych przez klinicystę danych administracyjnych systemu opieki zdrowotnej z dokumentacją pacjenta, wspierając skuteczne, systematyczne gromadzenie danych na potrzeby badań i umożliwiając analizę bayesowską w czasie rzeczywistym na potrzeby nowatorskich projektów badań. Ma ono w szczególności na celu ułatwienie gromadzenia dowodów klinicznych na potrzeby wydawania pozwoleń i finansowania nowych produktów terapeutycznych w przypadku trzech pierwszych chorób rzadkich.
Wyniki (rok budżetowy 2020):
Opracowano platformę adaptacyjnych badań klinicznych o otwartym kodzie źródłowym, która jest wykorzystywana w leczeniu trzech populacji rzadkich chorób (choroba neuronu ruchowego, mukowiscydoza i zespół Angelmana), a także rozpoczęto odrębny projekt mający na celu wykorzystanie systemu do analizy badań klinicznych dotyczących COVID-19.