Il progetto è uno studio di fattibilità per lo sviluppo di un'infrastruttura digitale nazionale per supportare studi clinici adattativi e studi di coorte di storia naturale "pronti per la sperimentazione" per un certo numero di malattie rare.
Lo studio digitale è una soluzione open source che migliorerà l'efficienza e acquisirà senza problemi i dati riportati dai pazienti nella valutazione dei farmaci attraverso l'iscrizione alla sperimentazione e la raccolta dei dati. Stabilirà il collegamento dei dati amministrativi del sistema sanitario immessi dai medici in una cartella del paziente, supportando l'acquisizione sistematica efficiente dei dati per le prove e consentendo l'analisi bayesiana in tempo reale per nuovi progetti di prove. È specificamente inteso a facilitare l'acquisizione di prove cliniche per informare la licenza e il finanziamento di nuovi prodotti terapeutici per le prime tre malattie rare.
Risultati (FY2020):
La piattaforma di sperimentazione clinica adattativa open source è stata sviluppata e utilizzata con tre popolazioni di malattie rare (malattia del motoneurone, fibrosi cistica e sindrome di Angelman) ed è stato avviato un progetto separato per utilizzare il sistema per l'analisi della sperimentazione clinica COVID-19.